НОВОСТИ. Генетика
Изобрели лекарство от мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа – наследственное заболевание, которое вызывает сильную слабость мышц у младенцев и детей. До сих пор не было никакого лечения, которое могло бы избавить от этой патологии. Но клинические испытания нового препарата под названием Nusinersen показали неплохие результаты, сообщает журнал Lancet TheThe.
Мышечной атрофией, также известной как болезнь Верднига-Гоффмана, болеют дети, которые унаследовали мутантный ген СМН-1 от обоих родителей. Передать такой ген своим детям может каждый 40 человек. Поэтому, СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти среди младенцев. Также некоторые дети умирают, не прожив и два года после постановки диагноза. Ни один педиатр не может остановить этот процесс. Лекарств нет.
Изменить эту ситуацию пытаются американские фармацевты. Новый препарат Nusinersen содержит частицы нуклеиновых кислот, которые прилипают к определенным участкам РНК и могут «выключать» плохие гены. В настоящее время лекарство уже проходит последние комиссии и инстанции, но основные испытания уже пройдены.
Речь идет о клинических испытаниях во главе с детским неврологом Ричардом Финкелем из Немурской детской больницы в Орландо (штат Флорида, США) и его коллегами из кафедры педиатрии в Медицинском центре Стэнфордского университета (штат Калифорния, США). Согласно результатам исследования Nusinersen является безопасным и хорошо переносится детским организмом.
Препарат уже прошел все три фазы испытаний. Двигательные навыки и мышечная сила всех участников – и младенцев, и детей постарше – значительно улучшились после введения препарата.
По самым оптимистичным прогнозам препарат будет одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в течение ближайших 2-х месяцев.
Ученые считают, что действие данного препарата не ограничивается СМА: «Открытие Nusinersen дает потенциал к созданию препаратов для лечения других генетических нейродегенератиных заболеваний, таких так мышечная дистрофия, болезнь Гентингтона или боковой амиотрофический склероз (БАС),» – говорит детский невролог Джон Дей.
Читайте также
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
Смертельная доза радиации для человека 3-5 грей, тихоходка может выдержать облучение в 10 тысяч грей. Какие гены позволяют ей пережить такое колоссальное излучение и можно ли встроить...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе